老痴治疗终于有新药了
国家药监局有条件批准甘露特钠胶囊上市
老痴治疗终于有新药了
受访专家：北京大学医学部免疫学系副主任 王月丹
11月2日，国家药品监督管理局宣布，有条件批准新药甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)的上市注册申请，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。据了解，该药的研发历经21年，由中国海洋大学、上海药物研究所等联合开发，是17年来全球获批的第一个阿尔茨海默病新药。该药是以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技专项支持。
今年9月6日，中国科学院上海药物研究所耿美玉课题组在国际期刊《细胞研究》上发表论文，揭示了甘露特钠抑制阿尔茨海默病的作用机理。研究发现，在阿尔茨海默病小鼠模型中，肠道微生物菌群的生态失调是导致各种外周免疫细胞浸润脑部的诱发因素之一。随着阿尔茨海默病的进展，小鼠体内肠道菌群发生了显著改变。甘露特钠可以通过重塑肠道菌群平衡，降低相关代谢产物苯丙氨酸和异亮氨酸的积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗阿尔茨海默病的效果。经过为期36周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验研究显示，使用甘露特钠胶囊能明显改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍，疗效显著；不良事件发生率与安慰剂相似，安全性好。
阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大，该药的上市将为患者提供新的用药选择。数字显示，全球阿尔茨海默病共有5000万患者，中国是患者最多的国家，占总患者的1/5，预计2050年患者将达2800万。但该领域药物研发极其艰难，17年来始终没有治疗该病的新药上市。据了解，在过去二十几年里，全球各大药企在阿尔茨海默病的新药研发上投入约6000亿美元，但超过320个药物均相继折戟，无一通过3期临床试验成功上市。
对于该药，国家药品监督管理局用的是“有条件”，即批准要求该药在上市后需继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，按时提交有关试验数据。《生命时报》记者连线采访了北京大学医学部免疫学系副主任王月丹，他解释说：“国家药监局对药物实行‘有条件’上市批准是有先例的，比如HPV疫苗最初进入我国时，就是采取的这一政策。甘露特钠这个药有其前沿性和创新性，但毕竟利用调节肠道菌群来治疗阿尔茨海默病这一机制在国际上没有先例可循，国家药监局允许其‘有条件’上市，一方面反映了对甘露特钠的谨慎态度，另一方面也反映了国家药监局对创新药物的鼓励态度。”另据了解，甘露特钠胶囊将于12月下旬在全国各地正式上市。▲ (董长喜), http://www.100md.com
老痴治疗终于有新药了
受访专家：北京大学医学部免疫学系副主任 王月丹
11月2日，国家药品监督管理局宣布，有条件批准新药甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)的上市注册申请，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。据了解，该药的研发历经21年，由中国海洋大学、上海药物研究所等联合开发，是17年来全球获批的第一个阿尔茨海默病新药。该药是以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技专项支持。
今年9月6日，中国科学院上海药物研究所耿美玉课题组在国际期刊《细胞研究》上发表论文，揭示了甘露特钠抑制阿尔茨海默病的作用机理。研究发现，在阿尔茨海默病小鼠模型中，肠道微生物菌群的生态失调是导致各种外周免疫细胞浸润脑部的诱发因素之一。随着阿尔茨海默病的进展，小鼠体内肠道菌群发生了显著改变。甘露特钠可以通过重塑肠道菌群平衡，降低相关代谢产物苯丙氨酸和异亮氨酸的积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗阿尔茨海默病的效果。经过为期36周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验研究显示，使用甘露特钠胶囊能明显改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍，疗效显著；不良事件发生率与安慰剂相似，安全性好。
阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大，该药的上市将为患者提供新的用药选择。数字显示，全球阿尔茨海默病共有5000万患者，中国是患者最多的国家，占总患者的1/5，预计2050年患者将达2800万。但该领域药物研发极其艰难，17年来始终没有治疗该病的新药上市。据了解，在过去二十几年里，全球各大药企在阿尔茨海默病的新药研发上投入约6000亿美元，但超过320个药物均相继折戟，无一通过3期临床试验成功上市。
对于该药，国家药品监督管理局用的是“有条件”，即批准要求该药在上市后需继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，按时提交有关试验数据。《生命时报》记者连线采访了北京大学医学部免疫学系副主任王月丹，他解释说：“国家药监局对药物实行‘有条件’上市批准是有先例的，比如HPV疫苗最初进入我国时，就是采取的这一政策。甘露特钠这个药有其前沿性和创新性，但毕竟利用调节肠道菌群来治疗阿尔茨海默病这一机制在国际上没有先例可循，国家药监局允许其‘有条件’上市，一方面反映了对甘露特钠的谨慎态度，另一方面也反映了国家药监局对创新药物的鼓励态度。”另据了解，甘露特钠胶囊将于12月下旬在全国各地正式上市。▲ (董长喜), http://www.100md.com