2020年十大医疗创新
第17届年度医疗创新峰会日前在美国克利夫兰召开。峰会上的一大亮点是美国顶级医院克利夫兰诊所评选出的《2020年十大医疗创新》，它们均是2020年最可能改变医疗保健领域的相关技术和药物。评委会由80名临床医生和科学家组成，名誉首席健康官迈克尔·罗伊岑博士担任评委会主席。
1.双效骨质疏松药。2019年，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了用于治疗骨质疏松症的双效药物romosozumab(商品名Evenity)。这种单抗药物有助于抑制骨硬化蛋白活性，加速骨形成和减少骨吸收，进而降低骨质疏松症患者的骨折风险。两项涉及7180名参试患者的试验证实了该药的有效性。一项研究结果显示，接受该药治疗12个月和24个月的参试者，发生新椎体骨折的风险分别降低了73%和75%。另一项研究结果表明，与阿仑膦酸钠单药疗法相比，接受新药治疗24个月可使新椎体骨折风险降低48%。
2.微创二尖瓣手术的推广应用。二尖瓣是控制血液从左心房流向左心室的阀门，但在75岁以上人群中，约10%的人二尖瓣存在缺陷，导致血液反流。二尖瓣反流是最常见的心脏瓣膜疾病，发病率高，易致心功能不全、心力衰竭甚至猝死。微创手术治疗二尖瓣反流具有创伤小、疼痛少、恢复快的优势。如果将微创技术应用范围扩大至其他无法缓解症状的患者，将为他们带来更多福音。
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3.甲状腺素转运蛋白治疗淀粉样心肌病。转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性、诊断不足和潜在致命的心血管疾病。淀粉样蛋白纤维沉积于左心室内壁，使心肌变硬，最终会导致心衰。2019年5月，美国FDA批准辉瑞公司新药tafamidis上市。这种新药可防止蛋白质出错，进而显著降低淀粉样心肌病致死率。该药是有史以来第一种用于治疗ATTR-CM的获批新药。
4.花生过敏新疗法。约2.5%的父母不得不面对一个可怕的现实——他们的孩子随时可能因为过敏反应而无法呼吸。花生是最常见致敏食物之一。要预防花生过敏，一方面需严格排除饮食中的花生成分；另一方面，一旦发生过敏反应，必须第一时间给予患者急救药物。尽管紧急肾上腺素可降低意外花生过敏的严重性和风险，但却无法彻底治疗花生过敏。科学家最新研发的一款口服生物制剂AR101，可帮助花生过敏患者逐渐增强对花生暴露的耐受性，进而提高保护作用。这种新口服免疫治疗药的有效性已经获得3期临床试验证实，2020年有望获得FDA批准。新疗法适用于4~17岁花生过敏患者。
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5.闭环脊髓电刺激可止痛。慢性疼痛令患者苦不堪言，除了服用阿片类药物之外，通过植入装置对脊髓进行电刺激也是一种流行疗法。对于那些对药物治疗、理疗、心理治疗及神经阻滞疗法都不太见效的慢性疼痛患者而言，脊椎电刺激疗法的确是一种有效选择，不过，电刺激不够或者过度刺激都会影响治疗效果。最新的闭环电刺激可以实现植入装置与脊髓之间更好的沟通，优化刺激，缓解疼痛。
6.生物制剂促进骨科修复。骨科手术后，身体需要几个月到几年的时间才能恢复。研究发现，细胞、血液成分、生长因子和其他天然物质等生物制品，可取代或利用身体自身力量，促进康复进程，有助于骨科修复。
7.抗菌包膜预防心脏植入装置感染。据统计，在世界范围内，每年大约有150万患者接受植入式心脏电子设备。对这些病人来说，感染是危及生命的潜在并发症。科学家最新发明的一种可嵌入抗生素包膜(抗菌包膜)可以包裹心脏植入设备，进而有效预防感染。
8.Bempedoic acid帮助他汀不耐受患者降低胆固醇。美国成年人中未经治疗的高胆固醇血症发病率高达40%，这种情况会增加心脏病和卒中等严重健康风险。亚太心血管队列研究结果显示，亚洲心血管疾病发病率上升迅猛，中国中年人心脏病患病率与美国基本持平。他汀类药物是高胆固醇血症的典型治疗方法，但这种治疗会使一些患者产生难以忍受的肌肉疼痛。新型降脂药Bempedoic acid(一种口服ATP柠檬酸裂解酶抑制剂)为这类病人提供了替代疗法，降低坏胆固醇的同时，还能避免他汀类药物的副作用。一项为期52周的临床试验结果显示，服用该药12周就可使坏胆固醇和高敏C反应蛋白水平分别降低18%和22%。该药安全性和耐受性都比他汀类药物更好。
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9.PARP抑制剂在卵巢癌维持治疗中的应用。多聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂是个性化抗肿瘤药物的典型代表之一。其原理是通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发细胞死亡。PARP抑制剂是卵巢癌治疗的最新进展，可改善患者无进展生存期，目前已经获批用于晚期癌症的一线维持治疗。截至目前，全球共有4款PARP抑制剂上市，分别是奥拉帕利、鲁卡帕利、他拉唑帕利和尼拉帕利。几项大规模试验正在进行中，PARP抑制剂在癌症治疗中取得了巨大进展。
10.射血分数保留型心力衰竭新药物。射血分数保留型心衰(HFpEF)，又称舒张性心力衰竭，是指心室肌正常收缩，但心脏无法正常充盈血液，导致血液无法泵送至身体各部，从而造成心衰。目前的治疗大多只是缓解伴随的情况和症状。最新研发的被称为SGLT2抑制剂的药物(用于治疗2型糖尿病的药物)，可以作为治疗舒张性心力衰竭的新选择。2019年10月，美国FDA批准了SGLT2抑制剂达格列净，用于降低2型糖尿病和心血管疾病成年患者的心力衰竭风险。▲ (金 也), 百拇医药
1.双效骨质疏松药。2019年，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了用于治疗骨质疏松症的双效药物romosozumab(商品名Evenity)。这种单抗药物有助于抑制骨硬化蛋白活性，加速骨形成和减少骨吸收，进而降低骨质疏松症患者的骨折风险。两项涉及7180名参试患者的试验证实了该药的有效性。一项研究结果显示，接受该药治疗12个月和24个月的参试者，发生新椎体骨折的风险分别降低了73%和75%。另一项研究结果表明，与阿仑膦酸钠单药疗法相比，接受新药治疗24个月可使新椎体骨折风险降低48%。
2.微创二尖瓣手术的推广应用。二尖瓣是控制血液从左心房流向左心室的阀门，但在75岁以上人群中，约10%的人二尖瓣存在缺陷，导致血液反流。二尖瓣反流是最常见的心脏瓣膜疾病，发病率高，易致心功能不全、心力衰竭甚至猝死。微创手术治疗二尖瓣反流具有创伤小、疼痛少、恢复快的优势。如果将微创技术应用范围扩大至其他无法缓解症状的患者，将为他们带来更多福音。
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3.甲状腺素转运蛋白治疗淀粉样心肌病。转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性、诊断不足和潜在致命的心血管疾病。淀粉样蛋白纤维沉积于左心室内壁，使心肌变硬，最终会导致心衰。2019年5月，美国FDA批准辉瑞公司新药tafamidis上市。这种新药可防止蛋白质出错，进而显著降低淀粉样心肌病致死率。该药是有史以来第一种用于治疗ATTR-CM的获批新药。
4.花生过敏新疗法。约2.5%的父母不得不面对一个可怕的现实——他们的孩子随时可能因为过敏反应而无法呼吸。花生是最常见致敏食物之一。要预防花生过敏，一方面需严格排除饮食中的花生成分；另一方面，一旦发生过敏反应，必须第一时间给予患者急救药物。尽管紧急肾上腺素可降低意外花生过敏的严重性和风险，但却无法彻底治疗花生过敏。科学家最新研发的一款口服生物制剂AR101，可帮助花生过敏患者逐渐增强对花生暴露的耐受性，进而提高保护作用。这种新口服免疫治疗药的有效性已经获得3期临床试验证实，2020年有望获得FDA批准。新疗法适用于4~17岁花生过敏患者。
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5.闭环脊髓电刺激可止痛。慢性疼痛令患者苦不堪言，除了服用阿片类药物之外，通过植入装置对脊髓进行电刺激也是一种流行疗法。对于那些对药物治疗、理疗、心理治疗及神经阻滞疗法都不太见效的慢性疼痛患者而言，脊椎电刺激疗法的确是一种有效选择，不过，电刺激不够或者过度刺激都会影响治疗效果。最新的闭环电刺激可以实现植入装置与脊髓之间更好的沟通，优化刺激，缓解疼痛。
6.生物制剂促进骨科修复。骨科手术后，身体需要几个月到几年的时间才能恢复。研究发现，细胞、血液成分、生长因子和其他天然物质等生物制品，可取代或利用身体自身力量，促进康复进程，有助于骨科修复。
7.抗菌包膜预防心脏植入装置感染。据统计，在世界范围内，每年大约有150万患者接受植入式心脏电子设备。对这些病人来说，感染是危及生命的潜在并发症。科学家最新发明的一种可嵌入抗生素包膜(抗菌包膜)可以包裹心脏植入设备，进而有效预防感染。
8.Bempedoic acid帮助他汀不耐受患者降低胆固醇。美国成年人中未经治疗的高胆固醇血症发病率高达40%，这种情况会增加心脏病和卒中等严重健康风险。亚太心血管队列研究结果显示，亚洲心血管疾病发病率上升迅猛，中国中年人心脏病患病率与美国基本持平。他汀类药物是高胆固醇血症的典型治疗方法，但这种治疗会使一些患者产生难以忍受的肌肉疼痛。新型降脂药Bempedoic acid(一种口服ATP柠檬酸裂解酶抑制剂)为这类病人提供了替代疗法，降低坏胆固醇的同时，还能避免他汀类药物的副作用。一项为期52周的临床试验结果显示，服用该药12周就可使坏胆固醇和高敏C反应蛋白水平分别降低18%和22%。该药安全性和耐受性都比他汀类药物更好。
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9.PARP抑制剂在卵巢癌维持治疗中的应用。多聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂是个性化抗肿瘤药物的典型代表之一。其原理是通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发细胞死亡。PARP抑制剂是卵巢癌治疗的最新进展，可改善患者无进展生存期，目前已经获批用于晚期癌症的一线维持治疗。截至目前，全球共有4款PARP抑制剂上市，分别是奥拉帕利、鲁卡帕利、他拉唑帕利和尼拉帕利。几项大规模试验正在进行中，PARP抑制剂在癌症治疗中取得了巨大进展。
10.射血分数保留型心力衰竭新药物。射血分数保留型心衰(HFpEF)，又称舒张性心力衰竭，是指心室肌正常收缩，但心脏无法正常充盈血液，导致血液无法泵送至身体各部，从而造成心衰。目前的治疗大多只是缓解伴随的情况和症状。最新研发的被称为SGLT2抑制剂的药物(用于治疗2型糖尿病的药物)，可以作为治疗舒张性心力衰竭的新选择。2019年10月，美国FDA批准了SGLT2抑制剂达格列净，用于降低2型糖尿病和心血管疾病成年患者的心力衰竭风险。▲ (金 也), 百拇医药