一粒创新药得来不易
不懈筛选 严谨验证 巨大投入
一粒创新药得来不易
加强顶层制度优化，建立鼓励可持续创新的政策环境
2021年国家医保目录谈判已落下帷幕，其中创新药是否谈判成功和降价比例多少依然是备受行业和大众关注的焦点。近年来，我国多项医药改革举措并施，政策红利助推国产创新药的快速发展，创新药获批数量增加的同时，可及性和医保的可支付性也得到了显著的提高。以中国疫苗为代表的创新药成为中国新名片，为中国患者提供了生命安全保障；许多高价值创新药品更是一步步走出国门，成为国之重器。然而，在我国创新药快速发展的新阶段，依然面临诸多挑战。比如，目前我国虽然创新药数量有所增长，但原始创新存在不足，新药研发大多还是基于已知靶点。
一粒“新药”的诞生
一款“创新药”的研发从早期靶点的发现到后期获批上市，需要历经漫漫征途。首先，科学家们要研究致病机理，确认靶点，并进行初步的验证性实验。期间，平均每个新药项目需要筛选几千个化合物，最终筛选成功的才能被推向临床试验；此后，还需要经过Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验，来验证药品的有效性及安全性。从临床试验申报、研究者沟通、患者入组再到试验结果揭盲，每一个环节都充满挑战和失败的风险。
, 百拇医药
经过漫长的临床试验，创新药企业向国家药监部门提交新药上市申请，获得批准后才能正式进入市场。在2015年药审改革之前，中国新药的上市批准时间平均比美国晚5~7年。从2015年到2020年，一系列加快药品审评审批的改革制度陆续落地，新药研发速度加快，药品审评审批机制逐步完善优化，中国医药创新的生态系统已初步形成。
高研发投入，满足患者临床亟需
医药创新领域有个著名的“双十”定律，即一款创新药的研发往往需要耗费十年时间、花费十亿美元。不仅如此，在众多创新药中，“全球新”创新药的研发成本更高，上市后还存在漫长的推广及临床培训过程，需要持续、巨大的经济投入。以国内市场为例，自1999年至2019年的20年间，珐博进研发的“全球新”1类新药罗沙司他胶囊在药物研发、临床阶段的成本花费近50亿元人民币；恒瑞医药的卡瑞利珠单抗，研发10年获批上市，投入近20亿人民币；信达生物的PD-1新药信迪利单抗，从2012年立项到2019年上市，7年时间投入近10亿人民币。
, 百拇医药
纵观仿制药，往往只需要投入后期生产药品的成本；而发明一款新药的成本却包括早期靶点的发现、确认和验证，以及后期产品的临床研发。药物的创新和其他行业的创新不同，必须要满足临床尚未满足的需求才会被批准上市，因此创新药的研发是实现国家全民健康水平提升的根本需求。
保护高价值创新，鼓励可持续发展
过去几年，作为助推创新药快速发展的开拓者，创新药企业在国家政府部门的政策预期下摸索前行，诞生了许多有代表性的高质量创新药。2018~2020年间，我国获批的新药总数约150个，而1类创新药只有32个，占全部获批新药数量的比例非常低。国家对1类新药的高标准界定，以及其稀有的特质，凸显了1类新药在我国医药行业中的顶尖创新水平。比如，由前沿生物自主研发的“全球新”1类创新药艾博韦泰是中国首个原创抗艾滋病新药，填补了我国艾滋病现有治疗方案不足的临床空白，也打破了国外药企对抗艾滋病新药的垄断；珐博进公司的罗沙司他胶囊是一款具有全新作用机制的“全球新”1类创新药，于 2018 年12月通过优先审评审批程序率先在中国获批上市，使我国首次成为全球首个批准具有首创作用机制的“全球新”药物上市的国家，实现“三首”创新突破，打破了肾性贫血领域近30年来未有新机制新靶点药物问世的局面。
高价值的创新成果来之不易，鼓励创新的同时更应保护创新。从源头来看，创新药的开发风险大、成本高且周期长，需要投入巨大的财力、物力、人力，首创新药的开发更是需要成倍投入。从商业化角度来看，创新药上市后市场回报有限，无法激励资本持续投入。要帮助创新药摆脱“越开发，越亏损；越亏损，开发成功率越低”的恶性循环，延长创新药生命周期，进一步加强顶层政策制度的优化，建立鼓励可持续创新的政策环境刻不容缓。
面对全球竞争的持续升级，中国医药创新将面临更多挑战。促进医药持续创新，从创新源头激发国家的医药基础研究能力，加速推进创新药的发展，进而惠及民生，助力实现“健康中国2030”的愿景目标。▲ (王胜利), http://www.100md.com
一粒创新药得来不易
加强顶层制度优化，建立鼓励可持续创新的政策环境
2021年国家医保目录谈判已落下帷幕，其中创新药是否谈判成功和降价比例多少依然是备受行业和大众关注的焦点。近年来，我国多项医药改革举措并施，政策红利助推国产创新药的快速发展，创新药获批数量增加的同时，可及性和医保的可支付性也得到了显著的提高。以中国疫苗为代表的创新药成为中国新名片，为中国患者提供了生命安全保障；许多高价值创新药品更是一步步走出国门，成为国之重器。然而，在我国创新药快速发展的新阶段，依然面临诸多挑战。比如，目前我国虽然创新药数量有所增长，但原始创新存在不足，新药研发大多还是基于已知靶点。
一粒“新药”的诞生
一款“创新药”的研发从早期靶点的发现到后期获批上市，需要历经漫漫征途。首先，科学家们要研究致病机理，确认靶点，并进行初步的验证性实验。期间，平均每个新药项目需要筛选几千个化合物，最终筛选成功的才能被推向临床试验；此后，还需要经过Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验，来验证药品的有效性及安全性。从临床试验申报、研究者沟通、患者入组再到试验结果揭盲，每一个环节都充满挑战和失败的风险。
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经过漫长的临床试验，创新药企业向国家药监部门提交新药上市申请，获得批准后才能正式进入市场。在2015年药审改革之前，中国新药的上市批准时间平均比美国晚5~7年。从2015年到2020年，一系列加快药品审评审批的改革制度陆续落地，新药研发速度加快，药品审评审批机制逐步完善优化，中国医药创新的生态系统已初步形成。
高研发投入，满足患者临床亟需
医药创新领域有个著名的“双十”定律，即一款创新药的研发往往需要耗费十年时间、花费十亿美元。不仅如此，在众多创新药中，“全球新”创新药的研发成本更高，上市后还存在漫长的推广及临床培训过程，需要持续、巨大的经济投入。以国内市场为例，自1999年至2019年的20年间，珐博进研发的“全球新”1类新药罗沙司他胶囊在药物研发、临床阶段的成本花费近50亿元人民币；恒瑞医药的卡瑞利珠单抗，研发10年获批上市，投入近20亿人民币；信达生物的PD-1新药信迪利单抗，从2012年立项到2019年上市，7年时间投入近10亿人民币。
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纵观仿制药，往往只需要投入后期生产药品的成本；而发明一款新药的成本却包括早期靶点的发现、确认和验证，以及后期产品的临床研发。药物的创新和其他行业的创新不同，必须要满足临床尚未满足的需求才会被批准上市，因此创新药的研发是实现国家全民健康水平提升的根本需求。
保护高价值创新，鼓励可持续发展
过去几年，作为助推创新药快速发展的开拓者，创新药企业在国家政府部门的政策预期下摸索前行，诞生了许多有代表性的高质量创新药。2018~2020年间，我国获批的新药总数约150个，而1类创新药只有32个，占全部获批新药数量的比例非常低。国家对1类新药的高标准界定，以及其稀有的特质，凸显了1类新药在我国医药行业中的顶尖创新水平。比如，由前沿生物自主研发的“全球新”1类创新药艾博韦泰是中国首个原创抗艾滋病新药，填补了我国艾滋病现有治疗方案不足的临床空白，也打破了国外药企对抗艾滋病新药的垄断；珐博进公司的罗沙司他胶囊是一款具有全新作用机制的“全球新”1类创新药，于 2018 年12月通过优先审评审批程序率先在中国获批上市，使我国首次成为全球首个批准具有首创作用机制的“全球新”药物上市的国家，实现“三首”创新突破，打破了肾性贫血领域近30年来未有新机制新靶点药物问世的局面。
高价值的创新成果来之不易，鼓励创新的同时更应保护创新。从源头来看，创新药的开发风险大、成本高且周期长，需要投入巨大的财力、物力、人力，首创新药的开发更是需要成倍投入。从商业化角度来看，创新药上市后市场回报有限，无法激励资本持续投入。要帮助创新药摆脱“越开发，越亏损；越亏损，开发成功率越低”的恶性循环，延长创新药生命周期，进一步加强顶层政策制度的优化，建立鼓励可持续创新的政策环境刻不容缓。
面对全球竞争的持续升级，中国医药创新将面临更多挑战。促进医药持续创新，从创新源头激发国家的医药基础研究能力，加速推进创新药的发展，进而惠及民生，助力实现“健康中国2030”的愿景目标。▲ (王胜利), http://www.100md.com