预防性治疗血友病更有意义
█中国医学科学院血液病医院副主任医师 薛峰
血友病是一种遗传性出血性疾病，分为血友病A(又叫血友病甲)和血友病B(又叫血友病乙)，两种类型除了缺乏因子不同，临床表现都是自幼年时会出现自发性或者与创伤程度不符的过度出血，这种出血倾向伴随终生。
血友病患者出血可以发生任何部位，如果出血发生在重要部位，比如脑出血、消化道出血，则会危及生命。发生在非致命器官的出血，如关节出血、肌肉出血，往往会带来疼痛及肿胀，这种时候需要及时给予缺乏的凝血因子输注，如血友病A输注凝血因子VIII，血友病B输注凝血因子IX，我们称之为替代治疗，可以起到止血，缓解疼痛的作用，甚至挽救患者的生命。
但是血友病患者面临的最大问题是长期、反复出血导致的关节残疾，在生长发育最为旺盛的幼儿时期，反复的关节出血会对关节的解构造成损害，这种损害不断的累积，最终会使患者出现关节结构的重度破坏，患者出现关节残疾，最终丧失学习劳动能力甚至生活自理能力。
要想解决这些问题，唯一的方法是通过预防性替代治疗，即在患者没有发生出血的时候即开始定期输注凝血因子，起到预防出血的作用。随着我国经济的逐步改善，中国患者正逐步开始预防治疗，这一批患者有望在成年时保持良好的关节功能，正常地融入社会。但总体上看，我国幅员辽阔，经济发展不平衡，大量生活在农村及不发达地区的患者，仍然面临着无药可用，有药难以负担起的困境，这些患者的健康状况仍然不容乐观，需要更多的关怀与帮助。
《医学科学报》 (第55期 第3版 两会聚焦), http://www.100md.com
血友病是一种遗传性出血性疾病，分为血友病A(又叫血友病甲)和血友病B(又叫血友病乙)，两种类型除了缺乏因子不同，临床表现都是自幼年时会出现自发性或者与创伤程度不符的过度出血，这种出血倾向伴随终生。
血友病患者出血可以发生任何部位，如果出血发生在重要部位，比如脑出血、消化道出血，则会危及生命。发生在非致命器官的出血，如关节出血、肌肉出血，往往会带来疼痛及肿胀，这种时候需要及时给予缺乏的凝血因子输注，如血友病A输注凝血因子VIII，血友病B输注凝血因子IX，我们称之为替代治疗，可以起到止血，缓解疼痛的作用，甚至挽救患者的生命。
但是血友病患者面临的最大问题是长期、反复出血导致的关节残疾，在生长发育最为旺盛的幼儿时期，反复的关节出血会对关节的解构造成损害，这种损害不断的累积，最终会使患者出现关节结构的重度破坏，患者出现关节残疾，最终丧失学习劳动能力甚至生活自理能力。
要想解决这些问题，唯一的方法是通过预防性替代治疗，即在患者没有发生出血的时候即开始定期输注凝血因子，起到预防出血的作用。随着我国经济的逐步改善，中国患者正逐步开始预防治疗，这一批患者有望在成年时保持良好的关节功能，正常地融入社会。但总体上看，我国幅员辽阔，经济发展不平衡，大量生活在农村及不发达地区的患者，仍然面临着无药可用，有药难以负担起的困境，这些患者的健康状况仍然不容乐观，需要更多的关怀与帮助。
《医学科学报》 (第55期 第3版 两会聚焦), http://www.100md.com