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抗癌药或能使帕金森氏症患者重新行走
http://www.100md.com 2016年6月21日 医学科学报 2016.06.21
    

    一种昂贵的抗癌药或能逆转晚期帕金森氏症的病症,使一项小型临床试验的参与者多年来首次能够开口说话和重新行走。虽然对于帕金森氏症有不少治疗方法,但如果此次被证实,这将首次表明一种药物可对帕金森氏症的病因起作用。

    “我们看到,处于帕金森氏症晚期的病人恢复了健康。”主导此项临床试验的美国华盛顿乔治敦大学医学中心的Charbel Moussa说。

    Moussa介绍说,这种名为尼罗替尼的药物,是通过增强大脑自身的“垃圾处理系统”以清除在帕金森氏症患者脑中累积的蛋白而发挥作用的。这些蛋白被认为触发了可分泌多巴胺等分子的大脑细胞的死亡,而多巴胺是运动和其他功能所必需的。

    尼罗替尼已被批准用于治疗癌症。它会抑制一种可驱动慢性粒细胞白血病发展的蛋白,以及可破坏溶酶体的另一种蛋白。溶酶体是一种可摧毁有害蛋白的细胞结构。Moussa认为,尼罗替尼能释放出更多溶酶体,使后者能更好地清除同帕金森氏症相关的蛋白。

    在动物身上开展的试验显示出该药具有良好的前景,因此Moussa和团队成员招募了12名志愿者进行小型临床试验。这些志愿者患有帕金森氏症,或有被称为路易体痴呆的类似症状。

    尽管所有志愿者在试验开始时都处于病变晚期阶段,而且其中3人无法讲话,但在服用尼罗替尼后,所有人的症状开始改善。

    “这看上去太过美好,以至于令人难以相信。我希望是自己错了。”该试验另一位主导者、来自英国桑德韦尔和西伯明翰医院的Carl Clarke表示。“如果它真的能逆转帕金森氏症,我们将进入一个重大的转折时期。但我对此持怀疑态度。”来自伦敦国王学院的Kallol Ray对此评价,“等着听下面发表的消息吧。”

    《医学科学报》 (第40期 第4版 国际期刊), http://www.100md.com