华西医院将开展全球首个CRISPR人体试验
Nature官网发布消息称，中国科学家将开展全球首个CRISPR人体试验。四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授研究小组计划在今年8月启动这一临床试验，利用CRISPR技术编辑的T细胞治疗化疗、放疗以及其它疗法治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者。7月6日，这一临床试验获得了医院审查委员会的伦理批准。
卢铀教授带领的研究小组将从患者的血液中提取出T细胞，然后用CRISPR/Cas9技术敲除PD-1基因。该基因是人体免疫反应的关键开关，删除它能够恢复T细胞的抗肿瘤能力。经CRISPR编辑后的T细胞在实验室中扩增后，再回输到患者血液中。研究小组希望经过改造的T细胞经过血液循环能够回到癌症部位。
研究小组将在10名患者中测试3种不同剂量方案的治疗效果。首先将先在1名患者中启动，研究小组将密切监测这一疗法可能带来的副作用，之后剂量将逐渐增加。华西医院的肿瘤学家Lei Deng表示，I期试验最重要的是测试试验方法的安全性。
众所周知，脱靶效应是CRISPR技术在应用上重要的潜在缺陷。如果编辑了错误的基因将会产生潜在的有害影响。Lei Deng透露，参与这项试验的成都美杰赛尔生物科技有限公司(Chengdu MedGenCell)将负责验证编辑后的T细胞，确保CRISPR技术编辑了细胞中的正确基因。
《医学科学报》 (第76期 第4版 国际期刊), http://www.100md.com