基因疗法首次治愈常见遗传病
法国巴黎内克尔儿童医院的 研 究 人 员 在 3 月 2 日 的《The New England Journal of Medicine》发表结果称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的 15 岁男孩，在其他 7 位患者身上也疗效惊人，这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
镰状细胞贫血病因患者体内负责 β 珠蛋白合成的基因发生变异，造成血红蛋白不能正常完成运氧功能，使得红细胞扭曲成镰状并将全身血管堵塞。该研究团队证明，基因疗法或可用来治疗所有镰状细胞贫血患者。他们在被治愈的男孩 13 岁时取出其骨髓干细胞，向干细胞中嵌入能编码 β 珠蛋白的基因片段， β 珠蛋白能干扰错误蛋白形成，从而阻止其在血管内堆积。将经过基因处理的干细胞重新输回男孩体内 3 个月后，大量功能正常的血红蛋白开始形成。两年来，他已经停止之前所有常规治疗，因血管堵塞造成的疼痛状况也基本缓解，阿片类止痛药也停止服用。所有血检结果表明，该男孩已被成功治愈，另 7 名患者也在同期治疗中显示出惊人效果。
新研究显示出治疗常见性疾病的潜力，一旦大规模临床试验获得成功，其应用领域将大大拓宽。这意味着，基因疗法成为治愈常见遗传性疾病的主流手段，也并非遥不可及的梦想。
《医学科学报》 (第105期 第4版 国际), 百拇医药