基因治疗.ppt
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基因治疗
复旦大学附属肿瘤医院中医科
陈 震
定义：
将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的
技术演进
1953年：Watson等发现DNA双螺旋结构
1960s：遗传密码被破译
1970s：建立DNA重组和测序技术
1980s：地中海贫血基因治疗
1990s：基因治疗应用于肿瘤临床
治疗的策略
* 原位修复缺陷基因
* 基因功能替代
* 生殖细胞基因治疗
* 体细胞基因治疗
治疗的方法
1.基因转移
特异正常基因的分离与克隆
外源基因的转移
病毒介导基因转移
2.靶细胞
病毒介导基因转移
肿瘤的基因治疗方法
免疫基因治疗
将抗癌免疫增强细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织，以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫
IL-2、IL-4、TNF-α、INF-γ、GM-CSF
免疫基因治疗
基因修饰TIL的过继免疫疗法
目前已将TNF-α基因导入TIL，并在癌症患者中进行临床试验。
没有实例成功的基因治疗
免疫增强基因疗法
原位修饰肿瘤免疫原性的基因疗法
癌基因拮抗疗法
自杀基因疗法
* 胸苷激酶基因(tk基因)
* 和胞嘧啶脱氨酶基因(CD基因)
基因修饰配合大剂量化疗
MDR基因导入
目前还仅限于实验室
基因治疗存在的问题
1.载体系统
2.靶细胞
3.外源基因的可控性
4.导入基因的稳定性
5.导入基因的安全性
6.社会伦理问题
美国目前肿瘤基因治疗临床实验
基因治疗展望
* 近十年来 ......
基因治疗
复旦大学附属肿瘤医院中医科
陈 震
定义：
将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的
技术演进
1953年：Watson等发现DNA双螺旋结构
1960s：遗传密码被破译
1970s：建立DNA重组和测序技术
1980s：地中海贫血基因治疗
1990s：基因治疗应用于肿瘤临床
治疗的策略
* 原位修复缺陷基因
* 基因功能替代
* 生殖细胞基因治疗
* 体细胞基因治疗
治疗的方法
1.基因转移
特异正常基因的分离与克隆
外源基因的转移
病毒介导基因转移
2.靶细胞
病毒介导基因转移
肿瘤的基因治疗方法
免疫基因治疗
将抗癌免疫增强细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织，以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫
IL-2、IL-4、TNF-α、INF-γ、GM-CSF
免疫基因治疗
基因修饰TIL的过继免疫疗法
目前已将TNF-α基因导入TIL，并在癌症患者中进行临床试验。
没有实例成功的基因治疗
免疫增强基因疗法
原位修饰肿瘤免疫原性的基因疗法
癌基因拮抗疗法
自杀基因疗法
* 胸苷激酶基因(tk基因)
* 和胞嘧啶脱氨酶基因(CD基因)
基因修饰配合大剂量化疗
MDR基因导入
目前还仅限于实验室
基因治疗存在的问题
1.载体系统
2.靶细胞
3.外源基因的可控性
4.导入基因的稳定性
5.导入基因的安全性
6.社会伦理问题
美国目前肿瘤基因治疗临床实验
基因治疗展望
* 近十年来 ......
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